一个名叫罗比的女婴是第一个接受实验性手术的人，该手术涉及放置干细胞贴片，修复和恢复脊柱受损组织。

来自加州大学戴维斯分校的 40 人团队参与了开创性的脊柱裂手术，当时罗比还在母亲的子宫中发育。

正如加州大学戴维斯分校的研究人员所描述的那样，这种新颖的胎儿手术“可能会改变发育中的脊柱裂婴儿的生活，否则他们可能会从腰部以下瘫痪”。

在罗比的手术之前，这种治疗只在绵羊和狗身上进行过试验。

罗比出生后不久就开始踢腿了。这是一个很好的迹象。

什么是脊柱裂？

脊柱裂，也称为脊髓脊膜膨出，是一种神经管缺陷，发生在妊娠早期，当脊柱和脊髓不能正常形成时。

神经管是发育中的胚胎中的结构，最终成为婴儿的大脑、脊髓和包围它们的组织。

这种缺陷会导致一系列终生的认知、活动能力、泌尿和肠道功能障碍。有些孩子一生都坐在轮椅上。

出生后进行的手术可以帮助减少一些影响——而出生前的手术可以预防或减轻胎儿脊柱损伤的严重程度，这种损伤会在怀孕期间恶化。

很久以后

手术是一项涉及 35 名婴儿的临床试验的一部分。

该试验由戴安娜·法默领导，她是世界上第一位女性胎儿外科医生、加州大学戴维斯分校健康中心教授兼外科主任和首席研究员。

她“为这一天努力了将近 25 年”。

在 2000 年代初期，Farmer 教授及其同事证明，胎儿手术可减少脊柱裂引起的神经功能缺损。

该研究中的许多儿童“表现出改善，但仍需要轮椅或腿托”。

Farmer 教授的长期目标是开发一种外科治疗方法——她开始相信干细胞的应用将是关键。

为此，她聘请了加州大学戴维斯分校的外科和生物医学工程教授 Aijun Wang 博士。他的研究重点是开发结合分子、细胞、组织和生物材料工程的工具和技术，以促进再生和恢复功能。

与动物

的早期工作 他们的早期工作证明，产前手术与人类胎盘衍生的间充质基质细胞相结合——用生物材料支架固定在适当的位置以形成“补丁”——帮助患有脊柱裂的羔羊行走而没有明显的残疾。

“当接受干细胞的小绵羊出生时，它们能够在出生时站立，并且几乎可以正常奔跑。太棒了，”王博士说。

在下一阶段的研究中，一对名叫 Darla 和 Spanky 的英国斗牛犬成为世界上第一只成功接受手术和干细胞治疗的狗。

脊柱裂是该品种常见的先天缺陷，它经常使它们的后躯几乎没有功能。

通过在四个月大时进行术后复查，达拉和斯潘基能够走路、跑步和玩耍。

换句话说，研究人员已经证明他们的技术能够预防与脊柱裂相关的瘫痪——至少在动物身上是这样。

世界上第一次人体试验

艾米丽和她的丈夫哈利期待成为第一次为人父母时，扫描显示他们正在发育的孩子患有脊柱裂。

当时，研究人员正在招募一项人体临床试验。对于艾米丽来说，“这是他们无法拒绝的生命线”。

经过筛查、核磁共振扫描和采访后，艾米丽收到了“改变生活的消息”，她被接受参加审判。这意味着这对夫妇需要从德克萨斯州的奥斯汀搬到加利福尼亚州首府萨克拉门托。

胎儿手术计划于 2021 年 7 月 12 日，即妊娠 25 周零 5 天进行。

研究人员从加州大学戴维斯分校健康再生治疗研究所的胎盘组织制造了他们的临床级干细胞——间充质干细胞。

这些细胞“被认为是再生医学中最有前途的细胞类型之一”。

这些用于为艾米丽的胎儿手术制作干细胞贴片。

“制作干细胞贴片需要四天的时间，”外科生物工程中心的科学家 Priya Kumar 博士说，他领导着创建干细胞贴片并将其运送到手术室的团队。房间。

“我们拉出细胞的时间，我们在支架上播种的时间，以及我们交付的时间，都是至关重要的。”

医学史上的第一次 在

艾米丽接受全身麻醉后，在她的子宫上开了一个小口，胎儿被漂浮到外科医生暴露脊柱和脊柱裂缺损处的切口处。

外科医生使用显微镜小心地开始修复。

这涉及将干细胞贴片直接放置在胎儿裸露的脊髓上。然后胎儿外科医生关闭切口以使组织再生。

“干细胞贴片的放置顺利进行。母亲和胎儿做得很好！”法默教授说。

该团队宣布首次手术成功。

分娩日

2021 年 9 月 20 日，在妊娠 35 周零 5 天时，罗比通过剖腹产出生。她重2.5公斤。

“我最初担心的一个问题是我看不到她，但他们把她带到了我身边。我第一次看到她的脚趾扭动。这太让人安心了，有点脱离了这个世界，”艾米丽说。

对于法默教授来说，这是她“期待已久”的一天，而这却带来了一个发人深省的惊喜：如果罗比不接受治疗，预计她会出生时腿部瘫痪。

“她出生的那一刻就很清楚，她在踢腿，我记得很清楚地说，'天哪，我认为她在扭动脚趾！”法默教授说，他补充说，观察结果不是官方的确认，但它很有希望。

“太神奇了，”她说，“我们一直在说，‘我看到了吗？这是真的吗？“”

罗比刚刚庆祝了她的第一个生日。另有两名婴儿已成功手术。

但该团队对得出结论持谨慎态度，并表示在试验的这个安全阶段仍有很多东西需要学习。

该团队将继续监测 Robbie 和试验中的其他婴儿，直到他们 6 岁，并在 30 个月时进行关键检查，看看他们是否在进行行走和便盆训练。

“这次经历比生活更重要，超出了所有人的预期。我希望这项试验能够提高许多患者的生活质量，”艾米丽说。 “我们很荣幸能成为历史的一部分。”

我们已经发布了记录研究和罗比手术的第一个和第四个视频。第二和第三部分可以在这里和这里找到。