在罕见病和孤儿产品突破峰会上展示了第二阶段试验的积极数据
Zynerba Pharmaceuticals Inc（纳斯达克股票代码：ZYNE）表示，它已在 2022 年 10 月 17 日至 18 日在华盛顿特区举行的 2022 年全国罕见病组织（NORD）罕见病和孤儿产品突破峰会上展示了一张海报。
海报题为“ZYN002（大麻二酚）作为透皮凝胶给予患有 22q11.2 缺失综合征（INSPIRE）的儿童和青少年的开放标签耐受性和疗效研究”，报告了前 14 周治疗期的数据，表明Zynerba 的大麻二酚配方凝胶 Zygel 在改善患有 22q11.2 缺失综合征 (22q) 的儿童和青少年的焦虑相关和行为症状方面具有积极的风险效益特征。
“我们对第二阶段 INSPIRE 研究的结果感到鼓舞，在该研究中，我们在多项疗效评估中看到了与基线相比具有统计学意义和临床意义的改善，包括通过临床医生评定的 PARS-R 量表测量的焦虑显着改善，” Zynerba 董事长兼首席执行官 Armando Anido 在一份声明中表示。
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“我们相信第 2 阶段的数据表明 Zygel 有潜力治疗患有 22q 的儿童和青少年的焦虑和行为症状，我们期待着讨论监管下半年与 FDA 合作的道路，”他加了。
该研究在美国和澳大利亚招募了 20 名患者。儿科焦虑评定量表 (PARS-R)、焦虑、抑郁和情绪量表 (ADAMS) 的总分和所有五个分量表以及异常行为检查表的所有五个分量表 - 社区 (ABC -C)，Zynerba 指出。
此外，该公司补充说，正如临床全球印象 - 改善 (CGI-I) 所证明的那样，大多数患者表现出具有临床意义的改善。
Zygel 被证明具有良好的耐受性，并且安全性与之前发布的其他 Zygel 临床试验的数据一致。三名患者报告了与治疗相关的不良事件，这些都是轻微的应用部位不良事件。一名患者因与 Zygel 无关的不良事件而停止治疗。
峰会上展示的海报副本可在 Zynerba 公司网站上
获得.
Zynerba Pharmaceuticals 是用于治疗孤儿神经精神疾病的创新药学生产的透皮大麻素疗法的领导者。
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