康涅狄格州纽黑文--(BUSINESS WIRE)--(美国商业资讯)--Rallybio Corporation (Nasdaq: RLYB) 今天宣布了其正在进行的 RLYB212 1b 期概念验证研究的积极初步结果，RLYB212 是一种用于预防的抗 HPA-1a 单克隆抗体胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症 (FNAIT)。

这些数据表明，在单次皮下给药后一周，在灾难性胎儿母体出血的挑战模型中，与安慰剂相比，RLYB212 能够迅速消除输注的 HPA-1a 阳性血小板。额外的药代动力学数据表明可以减少给药频率。

“这些初步结果继续支持我们预计的有效目标治疗浓度，以预防 RLYB212 对母体 HPA-1a 同种免疫。我们很高兴看到迄今为止所有受试者中输注的血小板迅速和完全消除，与安慰剂相比，平均血小板消除半衰期减少了 90% 以上，这符合我们的概念验证标准，”Martin 说Mackay 博士，Rallybio 首席执行官。

Mackay 博士补充说：“我们现在已经根据增加 RLYB212 剂量的修订方案开始给药。我们期望更广泛的药代动力学和药效学数据能够对浓度-效应关系进行实质性建模，从而进一步为未来注册研究的剂量提供信息。我们期待在 2023 年第一季度讨论这些概念验证数据。”

与先前报告的数据一致，这些初步结果显示出可接受的安全性和耐受性，没有严重的不良事件。

关于 RLYB212 1b 期研究

正在进行的 1b 期研究是一项单盲、安慰剂对照的概念验证研究，旨在确定皮下 RLYB212显着加速消除输注 HPA-1a 的 HPA-1a 阳性血小板的能力消极的健康男性参与者。在本研究中，输注血小板的消除可作为评估抗 HPA-1a 抗体驱动孕妇循环中 HPA-1a 阳性胎儿血小板快速消除能力的替代指标，从而可能防止 HPA-1a 母体同种异体免疫以及胎儿和新生儿中 FNAIT 的发生。该模型中的血小板挑战代表相当于 30 mL 的胎儿母体出血，这是怀孕期间罕见的灾难性情景。

Rallybio 于 2022 年 8 月宣布，公司正在修改协议以增加额外的采样时间点并扩大剂量范围，以进一步表征 RLYB212 与血小板消除的吸收和浓度效应关系。包括伴随的 PK 评估以生成可靠的剂量-浓度-效应参数数据集，以便在未来的注册试验中启用实质性的 PK/PD 建模。

该研究正在德国美因河畔法兰克福的弗劳恩霍夫转化医学和药理学研究所 ITMP 临床研究部门与德国红十字会输血医学和免疫血液学研究所 (Deutsches Rotes Kreuz) 合作进行。 Baden-Württemberg-Hessen gGmbH，位于德国美因河畔法兰克福。

Rallybio 预计将在 2023 年第一季度报告 1b 期概念验证数据。

关于 FNAIT 胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（ FNAIT ）是一种可能危及生命的罕见疾病，可导致胎儿和新生儿失控出血。 FNAIT 可能在怀孕期间出现，因为准妈妈和她的胎儿在称为人类血小板抗原 1 或 HPA-1 的特定血小板抗原中的免疫不相容。 HPA-1 有两种主要形式，称为 HPA-1a 和 HPA-1b，它们在血小板表面表达。 HPA-1b 纯合子的个体，这意味着他们有两个 HPA-1b 等位基因拷贝而没有 HPA-1a 等位基因拷贝，也称为 HPA-1a 阴性。在接触 HPA-1a 抗原后，这些个体可以在称为同种异体免疫的过程中产生针对该抗原的抗体。在准妈妈中，同种异体免疫可以在胎儿血液与母体血液混合时发生。当准妈妈发生同种异体免疫时，在母亲体内产生的抗 HPA-1a 抗体可以穿过胎盘并破坏胎儿中的血小板。胎儿中血小板的破坏可导致血小板计数严重降低或血小板减少，并可能导致毁灭性后果，包括流产、死产、新生儿死亡或存活婴儿的严重终生神经功能障碍。目前尚无批准用于预防或治疗 FNAIT 的疗法。

关于 Rallybio Rallybio 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为患有严重和罕见疾病的患者识别和加速开发改变生命的疗法。自 2018 年 1 月推出以来，Rallybio 已经建立了一系列有前途的候选产品，目前正在开发中，以解决血液学、免疫炎症、母胎健康和代谢紊乱领域的罕见疾病。公司的使命是由一支经验丰富的生物制药行业领导者团队推动，他们拥有广泛的研究、开发和罕见病专业知识。 Rallybio 总部位于康涅狄格州纽黑文，并在康涅狄格州法明顿的康涅狄格大学技术孵化计划中设有额外设施。欲了解更多信息，请访问 www.rallybio.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含基于我们管理层的信念和假设以及当前可用信息的前瞻性陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可以用诸如“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”等术语来识别。 ” “项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表达，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于关于完成我们计划的 RLYB212研究的时间以及此类研究数据的可用性时间的陈述。本新闻稿中的前瞻性陈述仅为预测，主要基于管理层目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，管理层认为这些事件和财务趋势可能会影响 Rallybio 的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并受到许多已知和未知风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们成功启动和进行计划临床试验的能力，包括 FNAIT 自然史研究，以及 RLYB212 的 1 期和 1b 期临床试验以及 RLYB116 的 1 期研究，并完成此类临床试验并在我们预期的时间表上获得结果，或者我们的现金资源是否足以为我们的运营费用和资本支出要求提供资金，以及我们是否将成功筹集额外资金、我们识别新产品候选者并成功从第三方获得此类候选产品的能力、我们将 RLYB331 整合到我们的管道中的能力、来自其他生物技术和制药的竞争公司，以及 Rallybio 向美国证券公司提交的文件中描述的那些风险和不确定性交易委员会 (SEC)，包括 Rallybio 截至 2022 年 6 月 30 日期间的 10-Q 表格年度报告，以及随后向 SEC 提交的文件。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际的未来结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。除适用法律要求外，我们没有义务公开更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。