Bloomsbury Genetic Therapies 以 500 万英镑的种子融资启动，用于开发针对罕见神经和代谢疾病的潜在治愈性基因疗法治疗
，英国伦敦，2022 年 10 月 7 日 – Bloomsbury Genetic Therapies Limited（“Bloomsbury”），一家生物技术公司，开发潜在的治愈性治疗患有罕见神经和代谢疾病的患者，基于临床证明的基因治疗技术，今天宣布推出由 UCL 技术基金牵头的 500 万英镑种子融资。

Bloomsbury 的创新方法旨在优化治疗效果和安全性、实现高可制造性、加快开发时间表并最大限度地提高监管成功率，以创建一系列高度差异化的一流或一流项目。该公司的主要项目是肝脏和中枢神经系统靶向基因疗法：
肝脏靶向治疗： BGT-OTCD：鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 (OTCD)
CNS 靶向治疗： BGT-DTDS：多巴胺转运蛋白缺乏综合征 (DTDS)
BGT-NPC：尼曼-匹克病 C 型 (NPC)
BGT-INAD：婴儿神经轴索营养不良 (在广告中）
这些项目的基础是来自公司学术创始人经营的国际公认诊所的独特医学见解、对疾病生物学的深刻理解和来自 Bloomsbury 学术创始人之间密切合作的世界级转化科学。此外，公司项目中的病毒载体设计有特征明确的腺相关病毒 (AAV) 衣壳，这些衣壳已在临床和/或商业环境中证明是成功的。它们还与为获得最佳治疗效果而设计的创新盒和给药途径相结合。

“Bloomsbury 正在为患有罕见神经和代谢疾病的患者开发潜在的治疗方法，”联合创始人兼联合创始人 Adrien Lemoine 说。布卢姆斯伯里首席执行官。 “我们的方法设计有一个单一的目标——通过利用我们行业现有的最先进技术，为罕见病患者提供基因治疗的承诺，我们已经吸引了一支由创始人和经验丰富的科学家组成的高素质人才团队。随着我们将首个用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的肝脏靶向基因治疗计划 BGT-OTCD 推向临床，公司和商业专业人士将对此做出贡献。”

“我们对 Bloomsbury 的承诺是我们寻求建立以卓越科学和经验丰富的团队为基础的真正创新公司的战略的一个很好的例子，”伦敦大学学院技术基金投资经理 Leigh Brody 补充道。 “我们对在基因治疗领域开发一流产品的潜力感到兴奋。”

Bloomsbury 是作为 UCL 的衍生公司成立的，并得到了 UCL Business 的支持，他们帮助促进了这些转化项目的进展，在管理知识产权的同时支持团队，并使这笔交易成为可能。 Bloomsbury 以公司学术创始人的世界领先基因治疗和罕见病专业知识为基础：

Paul Gissen 教授 - UCL 儿科代谢疾病教授。他还是大奥蒙德街医院 (GOSH) 儿科代谢疾病的名誉顾问和研究负责人、Niemann Pick C 型和 Batten 疾病专科诊所的负责人、NIHR 高级研究员和英国多个行业临床研究的首席研究员试验
Manju Kurian 教授 - UCL 神经遗传学教授和 NIHR 研究教授。她还是伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所 (GOS ICH) 分子神经科学负责人、GOSH 儿科神经病学名誉顾问、GOSH 生物医学研究委员会加速新疗法主题负责人以及国际知名专家服务负责人在英国治疗儿童遗传运动障碍
Ahad Rahim 教授 - UCL 转化神经科学教授、药理学研究部主任和 UCL 药理学 Wellcome 主席以及 UCL GeneTxNeuro 病毒载体核心设施的联合创始人
Simon Waddington 教授 - 伦敦大学学院教授UCL 基因治疗和 UCL Cell & 主席基因治疗治疗创新网络
“经过多年不懈努力，为 OTCD、NPC、DTDS 和 INAD 识别和开发潜在的治疗方法，我们很高兴与 Bloomsbury 的团队合作，并相信这些项目可以安全地通过开发阶段和Gissen、Kurian、Rahim 和 Waddington 教授补充道。
高级领导
Bloomsbury 由联合创始人 &首席执行官 Adrien Lemoine 拥有 20 年的制药和生物技术经验，包括在阿斯利康和葛兰素史克担任高级商业、战略和运营职务，并从 Orchard Therapeutics 加入公司，担任首席商务官。在这个职位上，他在公司的筹款活动（B 轮、C 轮、纳斯达克 IPO 和后续融资）中发挥了主导作用，筹集了超过 7.5 亿美元，并建立了公司的管道以及建立 Orchard 的发现研究工作，以及管理项目领导和管理功能。
与他一起在高级领导团队中的是：

John Ilett 担任 Bloomsbury 的首席运营官和首席法务官。约翰最近担任 Orchard Therapeutics 的首席法务官和参谋长，在制药和生物技术领域拥有超过 30 年的私人执业和内部工作经验，曾任职于包括 Oxford GlycoSciences、Cephalon、BioMarin 和 Consort Medical 在内的生物制药公司.他的职责包括法律、知识产权和企业合规职能的建立和领导，以及人力资源、质量、安全和设施职能的管理。 John 的经验包括私人和公共筹款、首次公开募股和二次上市、国际并购、复杂的商业和专利诉讼、罕见病产品的发布以及许多基因治疗产品的许可和许可。
Leigh Shaw 担任 Bloomsbury 的高级副总裁、法规事务和非临床 GLP 安全/毒理学负责人。 Leigh 在开发用于一系列神经和孤儿适应症的基因疗法和治疗性疫苗方面拥有 30 年的工业经验。最近，他曾在 Nightstar Therapeutics、United Neuroscience 和 GenSight Biologics 担任职务，在产品从研究到临床的成功过渡、与美国 FDA 和 EMA 的第 2 阶段谈判结束以及在欧盟。
董事会
Bloomsbury 还召集了三位令人印象深刻的行业领袖作为独立董事，以协助管理层推动业务向前发展；即：
弗兰克·阿姆斯特朗，担任董事会主席。 Frank 曾在五家上市和私营生物技术公司担任首席执行官，包括 Fulcrum Pharma、CuraGen、Bioaccelerate、Provensis 和 Phoqus。他还曾在默克雪兰诺、拜耳和 Zeneca 担任高级管理职位。 Frank 目前是 BioCaptiva 和 Faron Pharmaceuticals 的董事长，是 Newcells Biotech 和 ECO Animal Health Group plc 的非执行董事，以及 Healthcare Royalty Partners 的高级顾问委员会成员。
Michael Diem，担任独立非执行董事。 Michael 是 Century Therapeutics 的首席商务官和首席财务官。在加入 Century 之前，他曾在 Amicus Therapeutics、Aevi Genomic Medicine、AstraZeneca 和 GSK 担任高级职务。他目前担任 Venatorx Pharmaceuticals 的董事会董事。
Andrea Spezzi，担任独立非执行董事。 Andrea 是发现阶段初创公司 Rejuvitas Inc. 的联合创始人、总裁兼首席执行官。她是 Orchard Therapeutics 的联合创始人和首席医疗官，负责领导 Libmeldy® 的成功开发，并且还曾曾在武田和葛兰素史克担任高级职务。

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