4岁男孩有望告别每天16小时输液生活，罕见病新疗法完成“首例治疗”
4岁男孩果果（化名）终于有望告别每天16小时需要营养支持的日子了，这样的生活他已经过了整整2年。5月9日，上海交通大学医学院附属新华医院在海南医学院第一附属医院乐城医院全程指导完成替度鲁肽Teduglutide内地首例临床应用，当针剂注射入男孩的腹部后，医生们也改变“国际有药，国内无药”的治疗困境。
上海交通大学医学院附属新华医院蔡威教授表示，短肠综合征患者尤其是儿童患者的治疗需求非常急迫，他们常年困于静脉营养及其相关并发症，严重影响生活质量。
短肠综合征（SBS）是一种患病率极低的罕见病，因各种原因导致小肠被大部分切除后，肠道有效吸收面积显著减少所致，该病患者不能维持身体的营养需求，严重影响患儿正常生长需求。近年，通过多方努力，儿童患者预后显著改善，在国外发达国家的一些肠康复中心，儿童SBS的总生存率已接近90%。但是，仍有相当部分患儿每天过着长时间静脉输入营养液的日子。
2012年，国际上出现了首款也是唯一获批应用于短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物——注射用替度鲁肽Teduglutide。它能改善肠道吸收功能和帮助减少甚至摆脱静脉营养，目前，该药已在欧美药监体系获批，用于治疗1岁及以上的短肠综合征患者；在日本获批用于治疗4个月及以上的短肠综合征患者。
2022年的上海进博会上，该药首次出现在展台上，并符合海南自贸港博鳌乐城进口特许药械政策。
与此同时，上海新华医院蔡威教授与儿消化营养科主任王莹教授一直在为果果治疗。果果罹患先天性肠旋转不良，2021年发生了肠扭转肠坏死，在其他医院先后经历三次手术后，原本长3-5米的小肠仅剩35厘米，肠道有效吸收面积显著减少，不能维持患者的营养或儿童生长需求，从而引起了孩子营养吸收和代谢功能障碍。术后两年多以来，他天天依赖营养支持，治疗非常棘手。
在海南省药品监督管理局、博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、乐城医疗药品监督管理局、永达基金会等共同努力下，5月初，果果来到海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院），在新华医院专家全程指导下，接受了中国内地的首例注射。蔡威教授表示：“目前中国尚无SBS治疗药物获批，但疾病严重性和临床急需性不容忽视，希望各方努力能尽快填补中国SBS药物治疗的空白。”
作者：唐闻佳
编辑：顾军
责任编辑：姜澎
图：受访方供图
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