波士顿 - Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO) 是一家开发新型胆汁酸调节剂以治疗儿童和成人肝病的罕见疾病公司，今天宣布在 10 月于佛罗里达州奥兰多举行的 NASPGHAN 年会上公布新数据2022 年 1 月 12 日至 15 日

。对具有里程碑意义的 3 期 PEDFIC 1 和 PEDFIC 2 试验的汇总数据进行的新分析表明，Bylvay (odevixibat) 可降低患有进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的儿童的血清胆汁酸和瘙痒，这些儿童具有不同程度的基线肝功能损害。重要的是，该分析表明，基线时有轻度肝功能损害的患者明显有更多的血清胆汁酸反应，这表明儿童可能会受益于 Bylvay 的早期治疗。

会议上提供的其他数据分析表明，无论患者的基线瘙痒评分如何，Bylvay 都能减少患者的瘙痒。此外，瘙痒减少与血清胆汁酸、肝脏参数、生长和与睡眠相关的疾病方面的改善有关，瘙痒减少更多与这些额外措施的改善有关。

“这些新数据提供了重要的证据，证明在病程早期治疗 Bylvay 的儿童可能会产生更大的疗效，”Albireo 首席科学官兼研发主管 Jan Mattsson 博士说。 “此外，我们提供的数据加强了药物在轻度瘙痒患者中的疗效，表明患者“从瘙痒的第一个迹象开始治疗中受益。”

“如果医生试图确定何时开始使用 Bylvay 治疗，这一新数据表明越早越好，”贝加莫 Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII 小儿肝病学、胃肠病学和移植科 Lorenzo D"Antiga 博士说. “我们应该考虑在疾病的早期阶段治疗患者，以保护他们的天然肝脏并缓解与疾病相关的持续瘙痒。当我们看到婴儿停止抓挠并且睡得更好时，我们看到他们和他们的父母的生活质量得到了改善。”

PFIC 是一种罕见的遗传疾病，会导致进行性、危及生命的肝病。患有 PFIC 的患者胆汁流动受损或胆汁淤积，由此产生的肝细胞胆汁积聚会导致肝脏疾病和症状，例如剧烈瘙痒、睡眠不佳、生长迟缓和生活质量下降。这种疾病的有害影响延伸到父母和照顾者，正如 2022 年多国图片研究表明，PFIC 会对照顾者的生活质量、人际关系和职业前景产生负面影响。

关于 Bylvay (odevixibat)

Bylvay 是美国第一个获批用于治疗 3 个月及以上所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 患者瘙痒症的药物。使用限制：Bylvay 可能对 PFIC 2 型 ABCB11 变异患者无效，导致胆盐输出泵蛋白 (BSEP-3) 无功能或完全缺失。欧盟委员会 (EC) 和英国药品和保健品监管机构 (MHRA) 还授予了 Bylvay 的上市许可，用于治疗 6 个月或以上患者的 PFIC。 Bylvay 是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，全身暴露量最小，并在小肠局部起作用。 Bylvay 可以作为能够吞服胶囊的患者的胶囊，或打开并洒在食物上，这是儿科患者人群依从性的关键因素。 Bylvay 最常见的不良反应是腹泻、肝功能检查异常、呕吐、腹痛和脂溶性维生素缺乏。该药只能通过处方获得。有关使用 Bylvay 的更多信息，请参阅包装说明书或联系您的医生或药剂师。

在美国和欧洲， Bylvay 对其批准的 PFIC 适应症具有孤儿独占权，并具有治疗 ALGS、胆道闭锁和原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格。 Bylvay 正在对 PFIC 患者进行的 PEDFIC 2 开放标签试验、胆道闭锁患者的 BOLD 3 期研究和 ALGS 的 ASSERT 开放标签试验进行评估。

关于 Albireo

Albireo Pharma 是一家罕见病公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂以治疗儿童和成人肝病。 Albireo 的主导产品 Bylvay 被美国 FDA 批准为首个用于治疗所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）瘙痒症的药物，它也正在开发用于治疗其他罕见的小儿胆汁淤积性肝病已完成的 Alagille 综合征 (ALGS) 3 期试验，正在进行的胆道闭锁 3 期研究，以及 PFIC 和 ALGS 的开放标签扩展 (OLE) 研究。在欧洲，Bylvay 在德国获得 PFIC 治疗费用、英格兰、威尔士和北爱尔兰、苏格兰、意大利和比利时。公司还完成了 A3907 的 1 期临床试验，以促进成人胆汁淤积性肝病的发展，与 A2342 病毒性和胆汁淤积性肝病的 IND 支持研究进展Albireo 于 2008 年从阿斯利康分拆出来，总部位于马萨诸塞州波士顿，其主要运营子公司位于瑞典哥德堡。

前瞻性声明

本新闻稿包括“forwa 1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。前瞻性陈述包括除历史事实陈述之外的关于以下事项的陈述：Albireo 的预期现金跑道； Albireo 的商业化计划；Bylvay、A3907、A2342 或任何其他 Albireo 候选产品或计划的开发、开发、开发、开发、范围、成本、启动、持续时间、注册、结果或时间安排；目标开发或批准的适应症；预期的监管备案时间；与 FDA 或 EMA 就我们的项目进行讨论；潜在的监管批准和 Bylvay 在胆道闭锁或 ALGS 或 Albireo 的其他候选产品中的潜在商业化计划；扩大访问计划的影响； Bylvay 或任何其他 Albireo 产品候选者或计划的潜在利益或竞争地位，或任何目标适应症中的商业机会；或 Albireo 的计划、期望或未来运营、财务状况、收入、成本或费用。Albireo 经常使用诸如“预期”、“相信”、“计划”、“预期”、“项目”、“未来”等词。 “打算”、“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“估计”、“预测”、“潜在”、“计划”、“继续”、“指导”或这些术语的否定形式或其他类似的表达方式来识别前瞻性陈述。由于各种风险、不确定性和其他因素，包括但不限于： ALGS 患者中的 Bylvay 监管文件是否将在我们预期的时间表上提交并获得 FDA 和 EMA 的批准；一旦确定，FDA 和 EMA 是否将在目标时间表内完成各自的审查；FDA 是否EMA 将要求提供更多信息，我们是否能够提供我n 及时提供 FDA 和 EMA 要求的任何附加信息，以及这些附加信息是否会让 FDA 和 EMA 满意；无法保证 Bylvay 会在商业上取得成功；我们在将 Bylvay 商业化时可能会遇到问题、延误或其他挑战； Bylvay 是否从第三方付款人那里获得了足够的补偿； Bylvay 获得患者和医生对其批准适应症的接受程度；与执行我们的销售活动相关的挑战，在每种情况下都可能限制我们产品的潜力；与供应和分销活动相关的挑战，在每种情况下都可能限制我们的销售和产品的可用性； Bylvay 在治疗患有 PFIC 或其他批准适应症的患者中取得的结果可能与临床试验中观察到的结果不同，并且可能因患者而异； COVID-19 大流行的潜在负面影响，包括对制造、供应、临床试验的实施或启动，或我们业务的其他方面；迄今为止，来自 Bylvay 临床试验的有利结果，包括在 PFIC、ALGS 和其他适应症中的发现，是否可以预测来自 Bylvay 其他临床试验的结果；无法保证 Bylvay 将在司法管辖区或目前批准 Bylvay 的司法管辖区以外的适应症（如胆道闭锁或 ALGS）获得批准；无法保证我们的其他候选产品将获得批准；对目标适应症的可寻址患者群体的估计可能被证明是不正确的；监管机构对正在进行的第三方研究汇总和长期 PFIC 患者数据分析的结果和解释； Bylvay 的临床试验（包括 BOLD）和 A3907 的 2 期临床试验的启动或完成时间或数据可用性的时间，以及此类试验的结果； Albireo 在美国或欧洲获得批准产品的覆盖范围、定价或报销的能力；公司临床试验招募患者或进行的延迟或其他挑战；根据我们与 Sagard 的特许权使用费货币化协议，公司对 Sagard 在特许权使用费支付中的任何权益的回购可能会对我们的财务状况和公司的关键会计政策产生重大影响。 Albireo 面临的这些和其他风险和不确定性在 Albireo 最近的 10-K 表格年度报告中的“风险因素”标题下或在其向美国证券交易委员会提交的后续文件中进行了更详细的描述。由于 Albireo 面临的风险和不确定性，任何前瞻性陈述所表明的结果或事件可能不会发生。Albireo 告诫您不要过分依赖任何前瞻性陈述。此外，本新闻稿中的任何前瞻性陈述新闻稿仅代表 Albireo 在本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。除适用法律要求外，Albireo 不承担更新任何前瞻性陈述的任何义务。

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