COMP 对 Mycapssa ® 治疗肢端肥大症的孤儿病认定持积极态度

，爱尔兰都柏林和马萨诸塞州波士顿，2022 年 10 月 18 日 Amryt（纳斯达克股票代码：AMYT）是一家致力于收购、开发和商业化的全球商业阶段生物制药公司罕见病的新疗法，今天宣布欧洲药品管理局 (EMA) 的孤儿药品委员会 (COMP) 采纳了积极意见，建议在欧盟 (EU) 中将 Mycapssa® 指定为治疗肢端肥大症的孤儿病) 维持。这是继 2022 年 9 月 16 日人用医药产品委员会 (CHMP) 批准的积极意见之后，建议在欧盟批准 Mycapssa® 用于对治疗有反应和耐受的患者的肢端肥大症的维持治疗与奥曲肽或兰瑞肽。COMP 的积极意见是基于 Mycapssa® 的显着益处的结论。 e 治疗肢端肥大症，并使 Mycapssa® 有资格在欧盟获得 10 年针对该适应症的市场独占权。 Mycapssa ®已在美国获批，用于对注射奥曲肽或兰瑞肽治疗有反应和耐受的肢端肥大症患者的长期维持治疗。

COMP 的积极意见得到了肢端肥大症患者三项 3 期研究的疗效和安全性数据的支持，包括关键的 MPOWERED 3 期试验。

Amryt Pharma 首席执行官 Joe Wiley 博士评论道：“COMP 建议维持 Mycapssa ® 的孤儿病名称，证实了 Mycapssa 相对于目前可用的可注射形式的生长抑素类似物具有显着优势，这代表了欧洲肢端肥大症患者的重大发展。”

关于 Amryt Amryt 是一家全球商业阶段的生物制药公司，专注于获取、开发和商业化创新疗法，以帮助改善罕见病和孤儿病患者的生活。 Amryt 拥有强大且不断增长的商业和开发资产组合。

Amryt 的商业业务包括四种孤儿疾病产品——美瑞普汀（Myalept®/ Myalepta®）；口服奥曲肽（Mycapssa®）；洛米他派（Juxtapid®/ Lojuxta®）；和 Oleogel-S10 (Filsuvez®)。

Myalept®/Myalepta®（metreleptin）在美国（商品名 Myalept®）被批准作为饮食的辅助替代疗法，用于治疗先天性或获得性全身性脂肪营养不良（GL）患者的瘦素缺乏并发症，以及在欧盟（商品名为 Myalepta®）作为饮食辅助治疗成人和 2 岁及以上儿童的先天性或获得性 GL 以及成人和儿童的家族性或获得性部分脂肪营养不良 (PL) 患者的瘦素缺乏症12 岁及以上的标准治疗未能达到足够的代谢控制。如需更多信息，请点击此链接。

Mycapssa®（奥曲肽胶囊）在美国被批准用于对奥曲肽或兰瑞肽治疗有反应和耐受的肢端肥大症患者的长期维持治疗。 Mycapssa® 是 FDA 批准的第一个也是唯一一个口服生长抑素类似物。 Mycapssa® 也已提交给 EMA，并获得了 CHMP 的积极意见，建议在欧盟 (EU) 批准 Mycapssa®。如需更多信息，请点击此链接。

Juxtapid®/Lojuxta® (lomitapide) 在美国、加拿大、哥伦比亚被批准作为低脂饮食和其他降脂药物的辅助剂用于患有罕见胆固醇疾病、纯合子家族性高胆固醇血症 (“HoFH”) 的成人、阿根廷和日本（以商品名 Juxtapid®）以及在欧盟、以色列、沙特阿拉伯和巴西（以商品名 Lojuxta®）。如需更多信息，请点击此链接。

Filsuvez® (Oleogel-S10) 在欧盟和英国被批准用于治疗 6 个月及以上患者与交界性和营养不良性大疱性表皮松解症相关的部分厚度伤口。 Filsuvez® 仍在接受 FDA 的审查。

Amryt 的临床前基因治疗候选药物 AP103 为营养不良性 EB 患者提供了一种潜在的治疗方法，基于聚合物的递送平台具有开发用于治疗其他遗传疾病的潜力。

Amryt 还打算通过其瞬态渗透增强剂 (TPE®) 技术平台开发目前只能作为注射疗法使用的口服药物。有关 Amryt 的更多信息，包括产品，请访问 www.amrytpharma.com。

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联系人Joe Wiley，首席执行官/首席财务官/首席运营官 Rory Nealon，+353 (1) 518 0200，ir@amrytpharma.comTim McCarthy，LifeSci Advisors, LLC，+1 (917) 679 9282，tim@lifesciadvisors.com