在国家罕见疾病组织罕见疾病和孤儿产品突破性峰会上展示了缺失综合征的第二阶段试验的积极数据
admin
2023-01-30 07:04:15
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DEVON, Pa., Oct. 17, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zynerba Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克股票代码:ZYNE)是用于治疗孤儿神经精神疾病的创新药物生产的透皮大麻素疗法的领导者,在 2022 年国家组织上展示了一张海报罕见疾病 (NORD) 罕见疾病和孤儿产品突破峰会将于 2022 年 10 月 17 日至 18 日在华盛顿特区举行。海报的副本可在 Zynerba 公司网站 www.zynerba.com/publications 上获得。

海报标题为“ZYN002(大麻二酚)作为透皮凝胶对患有 22q11.2 缺失综合征 (INSPIRE) 的儿童和青少年给药的开放标签耐受性和疗效研究”,报告了前 14 周治疗期的数据,表明 Zygel™ 在改善患有 22q11.2 缺失综合征 (22q) 的儿童和青少年的焦虑相关和行为症状方面具有积极的风险效益特征。这项研究在美国和澳大利亚招募了 20 名患者。儿童焦虑评定量表 (PARS-R)、焦虑、抑郁和情绪量表 (ADAMS) 的总分和所有五个分量表以及异常行为检查表的所有五个分量表 - 社区 (ABC -C)。此外,大多数患者表现出临床上有意义的改善,如临床总体印象 - 改善 (CGI-I) 所示。 Zygel 被证明具有良好的耐受性,并且安全性与之前发布的其他 Zygel 临床试验的数据一致。三名患者报告了与治疗相关的不良事件,这些不良事件都是轻微的应用部位不良事件。一名患者因与 Zygel 无关的不良事件而停止治疗。

“我们对第二阶段 INSPIRE 研究的结果感到鼓舞,在该研究中,我们在多项疗效评估中看到了与基线相比具有统计学意义和临床意义的改善,包括通过临床医生评定的 PARS-R 量表测量的焦虑显着改善,”Armando 说Zynerba 董事长兼首席执行官 Anido。 “我们相信第 2 阶段的数据表明 Zygel 在治疗患有 22q 的儿童和青少年的焦虑和行为症状方面的潜力,我们期待在下半年与 FDA 讨论监管路径。”

关于 Zygel

Zygel 是第一个也是唯一一个药学制造的大麻二酚,它被配制成一种受专利保护的渗透增强透明凝胶,旨在通过皮肤(即通过皮肤)向血流中提供可控的药物输送。最近的研究表明,大麻二酚可以调节内源性大麻素系统并改善与神经精神疾病相关的某些行为症状。 Zygel 是一种在研药物产品,用于潜在治疗与脆性 X 综合征 (FXS)、22q11.2 缺失综合征 (22q) 和自闭症谱系障碍 (ASD) 相关的行为症状。本公司已获得 FDA 和欧盟委员会对大麻二酚(Zygel 中的活性成分)治疗 FXS 和 FDA 治疗 22q 的孤儿药指定。此外,Zygel 已被指定为治疗 FXS 行为症状的快速通道开发计划。

关于 Zynerba 制药公司

Zynerba 制药公司是用于治疗孤儿神经精神疾病的创新药物生产的透皮大麻素疗法的领导者。我们致力于改善患有严重慢性健康状况的患者及其家人的生活,包括脆性 X 综合征、22q11.2 缺失综合征和自闭症谱系障碍。访问 www.zynerba.com 了解更多信息,并在 Twitter 上关注我们的 @ZynerbaPharma。

关于前瞻性陈述的警示性说明

本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。在某些情况下,我们可能会使用诸如“预测”、“相信”、“潜在、 ” “提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”或其他表达未来事件或结果的不确定性以识别这些前瞻性陈述的词语。此类陈述受许多重要因素、风险和不确定性的影响,可能导致实际事件或结果与公司当前的预期存在重大差异。管理层的预期以及因此本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与许多其他因素相关的风险和不确定性的影响,包括:公司的现金和现金等价物可能不足以支持其运营计划与预期一样长;公司对费用、未来收入、资本要求、激励和其他税收抵免资格、可收回性和时间安排以及额外融资的可用性和需求的预期、预测和估计;公司获得额外资金以支持其临床开发项目的能力;公司临床开发计划的结果、成本和时间安排,包括与注册或场地启动有关的此类临床试验的任何延迟;公司候选产品的临床结果可能不会被复制或继续出现在额外的试验中,并且可能不会以其他方式支持特定适应症的进一步开发或根本不支持;美国食品和药物管理局、欧洲药品管理局和其他外国监管机构的行动或建议可能会影响临床试验的设计、启动、时间安排、继续和/或进展,或导致需要进行额外的临床试验;公司获得和维持对其产品候选者的监管批准的能力,以及任何此类批准下的标签;公司依赖第三方协助对其产品候选者进行临床前和临床试验;公司候选产品的制造和供应延迟、中断或失败公司将其候选产品商业化的能力;公司候选产品市场的规模和增长潜力,以及公司为这些市场提供服务的能力;公司开发销售和营销能力的能力,无论是单独还是与潜在的未来合作者;公司候选产品的市场接受率和程度;公司对其产品候选者获得并充分维护充分知识产权保护的能力的期望;健康流行病和其他传染病爆发(包括 COVID-19)可能扰乱我们的运营或对我们的业务和财务状况产生不利影响的程度;以及通货膨胀或全球不稳定(包括政治不稳定)可能破坏我们的业务运营或我们的财务状况的程度。此列表并非详尽无遗,这些风险和其他风险在公司的定期报告中进行了描述,包括表格 10-K 的年度报告、表格 10-Q 的季度报告和表格 8-K 的当前报告,提交或提供给证券交易委员会,可在 www.sec.gov 上查阅。公司在本新闻稿中所作的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。在本新闻稿发布之日后,无论是由于新信息、未来事件或其他原因,本公司均不承担更新前瞻性陈述的义务。

Zynerba 联系人

Peter VozzoICR Westwicke 办公室:443.213.0505 电话:443.377.4767Peter.Vozzo@Westwicke.com

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