DEVON, Pa., Oct. 17, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zynerba Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克股票代码:ZYNE)是用于治疗孤儿神经精神疾病的创新药物生产的透皮大麻素疗法的领导者,在 2022 年国家组织上展示了一张海报罕见疾病 (NORD) 罕见疾病和孤儿产品突破峰会将于 2022 年 10 月 17 日至 18 日在华盛顿特区举行。海报的副本可在 Zynerba 公司网站 www.zynerba.com/publications 上获得。
海报标题为“ZYN002(大麻二酚)作为透皮凝胶对患有 22q11.2 缺失综合征 (INSPIRE) 的儿童和青少年给药的开放标签耐受性和疗效研究”,报告了前 14 周治疗期的数据,表明 Zygel™ 在改善患有 22q11.2 缺失综合征 (22q) 的儿童和青少年的焦虑相关和行为症状方面具有积极的风险效益特征。这项研究在美国和澳大利亚招募了 20 名患者。儿童焦虑评定量表 (PARS-R)、焦虑、抑郁和情绪量表 (ADAMS) 的总分和所有五个分量表以及异常行为检查表的所有五个分量表 - 社区 (ABC -C)。此外,大多数患者表现出临床上有意义的改善,如临床总体印象 - 改善 (CGI-I) 所示。 Zygel 被证明具有良好的耐受性,并且安全性与之前发布的其他 Zygel 临床试验的数据一致。三名患者报告了与治疗相关的不良事件,这些不良事件都是轻微的应用部位不良事件。一名患者因与 Zygel 无关的不良事件而停止治疗。
“我们对第二阶段 INSPIRE 研究的结果感到鼓舞,在该研究中,我们在多项疗效评估中看到了与基线相比具有统计学意义和临床意义的改善,包括通过临床医生评定的 PARS-R 量表测量的焦虑显着改善,”Armando 说Zynerba 董事长兼首席执行官 Anido。 “我们相信第 2 阶段的数据表明 Zygel 在治疗患有 22q 的儿童和青少年的焦虑和行为症状方面的潜力,我们期待在下半年与 FDA 讨论监管路径。”
关于 Zygel
Zygel 是第一个也是唯一一个药学制造的大麻二酚,它被配制成一种受专利保护的渗透增强透明凝胶,旨在通过皮肤(即通过皮肤)向血流中提供可控的药物输送。最近的研究表明,大麻二酚可以调节内源性大麻素系统并改善与神经精神疾病相关的某些行为症状。 Zygel 是一种在研药物产品,用于潜在治疗与脆性 X 综合征 (FXS)、22q11.2 缺失综合征 (22q) 和自闭症谱系障碍 (ASD) 相关的行为症状。本公司已获得 FDA 和欧盟委员会对大麻二酚(Zygel 中的活性成分)治疗 FXS 和 FDA 治疗 22q 的孤儿药指定。此外,Zygel 已被指定为治疗 FXS 行为症状的快速通道开发计划。
关于 Zynerba 制药公司
Zynerba 制药公司是用于治疗孤儿神经精神疾病的创新药物生产的透皮大麻素疗法的领导者。我们致力于改善患有严重慢性健康状况的患者及其家人的生活,包括脆性 X 综合征、22q11.2 缺失综合征和自闭症谱系障碍。访问 www.zynerba.com 了解更多信息,并在 Twitter 上关注我们的 @ZynerbaPharma。
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