为了纪念每年 9 月庆祝的肌肉萎缩症宣传月，肌肉萎缩症协会 (MDA) 宣布了 70 项新的神经肌肉疾病研究拨款，总额超过 1700 万美元。1 新资助的研究项目旨在推进新疗法以及神经肌肉疾病多个领域的其他研究发现。肌肉萎缩症协会首席研究官 Sharon Hesterlee 博士与她的团队一起负责管理这些赠款的各个方面。

本月还启动了 MDA 的 30 天力量运动。1 该运动的目的是为 MDA 为全国患有神经肌肉疾病的家庭赋权的使命筹集重要资金和提高认识。所举办的活动侧重于支持和吸引患有神经肌肉疾病的人使用“#30DaysofStrength”的运动口号获得更好的生活质量。1

Hesterlee 接受了 NeurologyLive® 的采访，了解了 MDA 举办的活动以及意识的重要性。她提到了举办活动以提高人们对神经肌肉疾病的认识和支持这些社区的患者的重要性。她还补充说，目前神经肌肉疾病的新疗法和试验正在进行中，并希望在未来的研究中看到新技术，如基因疗法。

NeurologyLive®：肌肉萎缩症宣传月发生了哪些事件？

Sharon Hesterlee 博士：在肌肉萎缩症宣传月期间，我们举办了 MDA Tribute Tour–St。路易斯。巡演期间，我们将MDA Tribute Awards授予华盛顿大学医学院的Alan Pestronk博士； Mike Bush, NBC"s KSDK-TV 5 On Your Side 的传奇主播；以及由 Hawn 和 Bliss Holler 家族组成的 MDA Muscle Walk 团队“The Flying Pigs”。这些奖项是第 35 届年度“实力秀”的一部分” 由布什于 9 月 4 日星期日主持，在密苏里州圣路易斯的格兰茨农场的 KSDK-TV 黄金时段直播。

月底，MDA 举行了我们的虚拟峰会和山日。来自全国各地的 MDA 倡导者与立法者进行了虚拟会面，以表达他们的声音，并敦促民选官员就 MDA 的立法优先事项采取行动，包括获得护理、加速治疗以及赋予残疾人权力和独立性。

我们在肌肉萎缩症宣传月期间的教育计划包括教育活动，例如作为我们的 Duchenne 肌营养不良症研讨会，以及我们对 Becker 肌营养不良症基因检测的参与网络研讨会。最后，MDA Let's Play 是一个由对游戏的热爱和对 MDA 的支持而团结起来的社区 使命。社区在美国东部时间周六晚上 7:00 举行每周比赛之夜。在 9 月 7 日世界杜兴日，患有杜兴肌营养不良症的主播 Charlie Harley 为 MDA 举办了一场筹款活动。

您希望在未来看到哪些活动来提高对肌肉萎缩症的认识？

我们希望人们全年与我们保持联系，在社交媒体@MDAorg 上关注我们的工作和进展，并参与我们的 2023 MDA Clinical &当我们亲自和虚拟召集全球神经肌肉社区时召开科学会议。

为什么您认为举办这些活动以提高认识很重要？

像肌肉萎缩症宣传月这样的疾病月是重要的时刻，我们与有价值的支持者、临床医生、研究人员和许多其他提供这一进展管道的人一起承认我们长期以来的遗产，这是当今神经肌肉疾病前沿的标志。

你对新生儿有什么看法筛查肌营养不良症？

MDA 宣传工作旨在扩大和改进新生儿筛查计划，这对于确保所有婴儿在出生后不久接受神经肌肉疾病筛查至关重要。今年夏天早些时候，MDA 正式联合赞助了杜氏肌营养不良症 (DMD) 提名被添加到新生儿筛查推荐的统一筛查小组 (RUSP)。随着挽救生命的治疗方法的出现（例如 SMA），一些由 MDA 研究资助，新生儿筛查尤为重要。有关更多信息，请观看“MDA 倡导研究所：新生儿筛查的未来。”

正在对肌营养不良症进行哪些新的研究？

目前正在进行 100 多项针对肌营养不良症的新疗法的积极研究。特别是，有 3 项针对 DMD 的基因治疗研究正在进行中，还有几项测试小分子或“生物制剂”的额外研究”——基于蛋白质或 DNA 的药物——用于治疗 DMD 和 Becker 型肌营养不良症。还有针对肢带型肌营养不良症、强直性肌营养不良症和面肩肱型肌营养不良症的试验正在进行中。未来我们期待看到对基因等新技术的研究编辑和非病毒基因传递。

您对肌肉萎缩症宣传月有何看法？MDA 有什么消息吗？

我们感谢我们的社区和公众如何参与肌肉萎缩症宣传月，我们通过筹款合作伙伴关系继续我们的工作支持我们资助我们的 MDA 护理中心网络的使命——我们在全球范围内资助并自由分享的研究——以及我们的宣传和教育规划。当有人被诊断患有神经肌肉疾病时，我们还始终希望通过我们的 MDA 资源中心向社区宣传 MDA 为社区提供指导和支持。

10 月 27 日，我们很高兴将 MDA Tribute Tour 带到波士顿，为波士顿儿童医院的 Louis Kunkel 博士颁发 MDA Tribute Awards；麻省大学陈氏医学院的 Brenda Wong 博士； Natalie Jacobson，前主播 WCVB-TV；和汤姆·格拉尼（Tom Graney），IAFF Fill the Boot 的创始家族。波士顿的 MDA 致敬奖之所以引人注目，是因为它们表彰通过科学发现、护理和筹款为 DMD 患者的进步做出了极其重要贡献的个人。 MDA 在 DMD 方面有着深厚的创新传统，尤其是在波士顿，这些奖项表彰了这一传统。

我们也总是在我们的 Quest 媒体平台上分享我们社区的故事，包括 Quest 博客、播客、杂志、时事通讯。本月 10 月，在全国残疾人就业意识月期间，我们推出了新的 MDA Access，其中包含“就业机会”计划，以及多元化公平和包容联盟的内容，所有这些内容都旨在破坏残疾并扩大公平等式。