今天，美国食品和药物管理局宣布在未来四年内授予 19 项新赠款和两项新合同，总资金超过 3800 万美元，用于支持与罕见病相关的临床试验、自然史研究和监管科学工具。这些赠款和合同由 FDA 的孤儿产品赠款计划资助，旨在推进治疗罕见疾病的医疗产品的开发。多个奖项支持加速获得肌萎缩侧索硬化症关键疗法法案（ ALS 法案），该法案最近建立了 FDA 罕见神经退行性疾病资助计划，以促进针对 ALS 等罕见神经退行性疾病的医疗产品开发。

“患有罕见病的人面临的最大障碍之一是目前可用的治疗选择有限，”FDA 专员 Robert M. Califf 医学博士说，“自 1983 年孤儿产品资助计划开始以来，它促进了批准80多种罕见病产品。通过这项和其他针对罕见疾病的努力，FDA 继续推进安全有效的医疗产品的开发和评估，以帮助解决患者未满足的需求。”

FDA 收到了 33 项临床试验拨款申请，并在未来四年内向 11 项支持罕见病治疗产品开发的临床试验拨款超过 2500 万美元。其中七个奖项资助了罕见癌症的研究，主要针对脑癌和周围神经癌。访问孤儿产品补助金（临床试验）了解更多信息。

自然史研究密切关注特定疾病如何随着时间的推移而发展。 FDA 收到了 43 份自然历史拨款申请，并资助了 8 项新拨款，总额超过 1100 万美元，用于在未来四年内用于支持创新研究的自然历史研究，为医疗产品开发提供信息。一些研究试图描述疾病中的某些亚组，确定新的临床结果测量和生物标志物，它们有可能改善当前的护理标准并为未来的药物开发提供信息，包括基因疗法。访问孤儿产品补助金（自然历史研究）了解更多信息。

罕见神经退行性疾病补助计划是在 2021 年 12 月颁布 ALS 法案后专门针对 ALS 和神经退行性疾病而设立的。法案要求 FDA 向公共和私营实体授予补助金和合同，以支付研究和开发旨在预防、诊断、减轻、治疗或治愈成人和儿童的 ALS 和其他罕见神经退行性疾病的干预措施。 FDA 授予的三项自然史研究与罕见的神经退行性疾病有关，包括 ALS、1 型强直性肌营养不良和共济失调毛细血管扩张症。由美国国立卫生研究院 (NIH) 部分资助的 ALS 研究有可能提高对 ALS 自然史的现有知识，为药物开发提供信息，并可能支持未来的监管决策。

此外，FDA 还资助了两项与罕见神经退行性疾病相关的合同。一项由 NIH 和 FDA 共同资助的合同将研究是否可以在家中远程完成对 ALS 患者的身体评估（通常在医疗保健专业人员的办公室进行），以尽量减少患者的负担。这最终可以降低临床试验成本，并在适当的情况下实现分散试验，从而改善农村地区和资源匮乏的医疗保健环境中患者获得试验的机会。

第二份合同是对专注于脑机接口 (BCI) 设备的患者偏好信息 (PPI) 研究的景观分析。 FDA 对 BCI 设备特别感兴趣，这些设备可以与大脑交流，并为不再能够说话或移动的患者提供与家人和医疗保健专业人员互动的能力。该合同将审查文献以确定关于 ALS 中的 BCI 设备和 PPI 研究的已知信息。总的来说，通过合作努力，FDA 及其合作伙伴能够支持近 600 万美元的研究和科学，以推进 ACT for ALS 法案的使命。有关合同的更多信息，请访问罕见的神经退行性疾病补助计划。

“这些赠款为致力于为罕见病患者开发更好治疗方法的研究人员提供了重要资金，”FDA 孤儿产品开发办公室 (OOPD) 主任、DO、JD、MPH 的 Sandra Retzky 说。 “这些合同旨在为患者提供治疗选择，帮助为监管决策提供信息，并促进临床研究的多样性、公平性和包容性。 OOPD 将继续投资于渐进式研究，以推进医疗产品的开发。”

今年早些时候，FDA 宣布了该机构针对包括 ALS 在内的罕见神经退行性疾病的行动计划——一项旨在进一步开发安全有效的医疗产品并促进患者获得新疗法的五年计划。该计划是根据 ACT for ALS 法案制定的。 FDA 最近宣布就罕见神经退行性疾病领域的当前资金需求征求意见，孤儿产品开发办公室可能会提供资助。

FDA 仍然致力于通过为现有受资助者提供关键资金并鼓励创新试验设计、利益相关者之间的合作、早期和持续的患者参与、使用创新方法以及使用已建立的基础设施来支持罕见病研究。

相关信息

孤儿产品开发办公室

开发用于罕见疾病和病症的产品

罕见疾病计划

加速获得 ALS 关键疗法法案 – ACT for ALS

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FDA 是美国卫生与公众服务部的一个机构，旨在保护公众通过确保人用和兽用药物、疫苗和其他人用生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和安全性来实现健康。该机构还负责我国食品供应、化妆品、膳食补充剂、电子辐射产品的安全和保障，并负责监管烟草产品。

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