MVID 是一种罕见的先天性腹泻病 (CDD) 疾病，是一种威胁生命的常染色体隐性遗传病，会影响新生儿和儿童，并导致肠道衰竭导致显着的发病率和死亡率，包括严重的分泌性腹泻，

预计将于 2022 年 12 月公布一项初步结果研究者发起的 crofelemer 概念验证试验用于治疗 CDD 和短肠综合征 (SBS) 伴肠衰竭，支持 2023 年欧洲扩大患者使用 crofelemer 的潜力

Pravin Chaturvedi 博士，Jaguar 首席科学官兼主席科学顾问委员会成员，获得首届波士顿生物技术峰会终身成就奖

加利福尼亚州旧金山 / ACCESSWIRE / 2022 年 10 月 17 日 / Jaguar Health（纳斯达克股票代码：JAGX）和 Napo Therapeutics，这是 Jaguar Health 于 2021 年在意大利成立的意大利公司，专注于关于 crofeleme 在孤儿和罕见病中的开发和商业化，从而扩大 crofeleme 的可及性r 致欧洲患者，今天宣布，欧盟委员会已通过决定授予 crofelemer 孤儿药指定 (ODD)，以适应欧洲罕见的先天性腹泻病 (CDD) 微绒毛包涵体病 (MVID)。联盟在审查了 Napo Therapeutics 于 2022 年 5 月提交给欧洲药品管理局 (EMA) 的 ODD 申请后

。一年，因为 crofelemer 于 2021 年 12 月从 EMA 收到了针对短肠综合征 (SBS) 的 ODD，” Napo Therapeutics 首席执行官 Massimo Mineo 说。 “根据公司与 Jaguar 的独家 crofelemer 许可协议，ODD 在欧洲对 MVID 的 crofelemer 的认可是 Napo Therapeutics 的一个关键里程碑，收到这一新的 ODD 支持了针对这种严重形式的 CDD 的一些特定监管途径，这仍然是“

CDDs

是一组以异质病因为特征的遗传性慢性肠病，因此每种类型的 CDD 都是具有不同发病机制的不同疾病，”Martire Particco 说， Napo Therapeutics 首席医疗官 MD。“MVID 是一种危及生命且罕见的常染色体隐性遗传病，会影响新生儿和儿童，并导致严重的分泌性腹泻导致严重的发病率甚至死亡。”

CDD 和 SBS 患者都受到肠功能衰竭，通常需要每周长达 7 天的肠外营养，以及巨大的相关发病率、死亡率和医疗费用。 CDD和SBS患者也有一个共同的主要症状：慢性腹泻，因此伴随着腹泻的后遗症，包括明显脱水、代谢性酸中毒或碱中毒和营养不良等继发症状，这些症状或早或晚出现，而且很多时候成为危及生命。

Napo Therapeutics 的使命是在欧洲提供 Jaguar Health 专有的一流植物基药物 crofelemer 的使用权，以解决此类重要的罕见疾病适应症。该公司最初的重点是在欧洲进行 crofelemer 的临床开发和注册，以治疗伴有肠衰竭的短肠综合征 (SBS-IF) 以及随后

的 CDD。Jaguar 目前正在支持一项由研究者发起的 crofelemer 概念验证研究在患有肠功能衰竭的 SBS 或 CDD 患者中，计划的终点是减少每周肠外营养的需求量。研究人员的目标是在 2022 年 12 月在迪拜举行的全球 GI 会议上介绍该研究的初步结果。根据根据特定欧盟国家的指导方针，此类数据的发布可以支持到 2023 年年中，通过欧洲针对这些严重疾病的计划，早期患者获得用于 SBS 或 CDD 肠衰竭的患者，这些疾病的医疗需求尚未得到满足

。为他们的药物获得 ODD 可以从 EMA 的科学建议中受益，用于孤儿适应症的临床试验并获得 m一旦药物获准商业化，市场独占期为十年。

2022 年 10 月 14 日，捷豹首席科学官兼科学顾问委员会主席 Pravin Chaturvedi 博士在波士顿生物技术峰会期间获得了首届波士顿生物技术峰会终身成就奖。和当之无愧的成就！在他令人印象深刻的 30 多年制药行业职业生涯中，Chaturvedi 博士开发并在美国推出了七种药品，他的成就清单包括设计成功的 crofelemer 3 期 ADVENT 试验这导致该药物在美国获得批准，现在以 Mytesi® 名义上市，用于缓解成年 HIV/AIDS 患者接受抗逆转录病毒治疗的非感染性腹泻症状，”捷豹总裁兼首席执行官 Lisa Conte 说。

波士顿生物技术峰会是一个独特的跨大西洋桥梁，旨在促进生物技术和制药公司、以医疗保健为重点的城市、区域集群以及机构、慈善和战略投资者之间的创新协同作用。峰会的目的是激发项目、融资和战略交易，以解决未满足的医疗需求，以改善全球患者的生活。

关于 Crofelemer

Crofelemer 是一种从红树皮汁液中提取和纯化的植物（植物）药物，也称为作为“龙血”，亚马逊雨林中的药用巴豆 lechleri 树。 Jaguar Health 的全资美国子公司 Napo Pharmaceuticals 已根据公平贸易惯例为 crofelemer 建立了可持续收获计划，以确保高质量、生态完整性和对土著社区的支持。

关于 Jaguar Health，Napo Pharmaceuticals， Napo Therapeutics & Jaguar Animal Health

Jaguar Health, Inc. 是一家商业阶段的制药公司，专注于为患有胃肠道疾病（包括慢性、衰弱性腹泻）的人和动物开发新型、植物性、非阿片类药物和可持续衍生的处方药。 Jaguar Health 的全资子公司 Napo Pharmaceuticals, Inc. 专注于从热带雨林地区负责任地收获的植物中开发和商业化专有的植物性人用药物。我们的 crofelemer 候选药物是 OnTarget 研究的主题，这是一项正在进行的关键 3 期临床试验，用于预防接受靶向治疗的成年癌症患者的腹泻。 Jaguar Health 是 Napo Therapeutics SpA（f/k/a Napo EU SpA）的大股东，该公司是 Jaguar Health 于 2021 年在意大利米兰成立的一家意大利公司，专注于扩大 crofelemer 在欧洲的使用。 Jaguar Animal Health 是 Jaguar Health 的商品名。

有关 Jaguar Health 的更多信息，请访问 https://jaguar.health。有关 Napo Pharmaceuticals 的更多信息，请访问 www.napopharma.com 。

关于 Mytesi®

Mytesi (crofelemer) 是一种止泻药，在美国用于缓解接受抗逆转录病毒治疗 (ART) 的成年 HIV/AIDS 患者的非感染性腹泻症状。 Mytesi 不适用于治疗感染性腹泻。在开始 Mytesi 之前排除腹泻的传染性病因。如果不考虑感染性病因，感染性病因的患者可能无法接受适当的治疗，并且他们的疾病可能会恶化。在临床研究中，发生率高于安慰剂的最常见不良反应是上呼吸道感染（5.7%）、支气管炎（3.9%）、咳嗽（3.5%）、胀气（3.1%）和胆红素升高（3.1%） ）。

在 Mytesi.com 上查看完整的处方信息。 Mytesi 中的活性成分 Crofelemer 是一种植物（植物性）药物，从亚马逊雨林中的药用巴豆树的红色树皮汁液中提取和纯化。

前瞻性

陈述 本新闻稿中的某些陈述构成“前瞻性陈述”。其中包括关于 Jaguar 的声明，即根据特定欧盟国家/地区的指导方针，发布用于 CDD 和 SBS 的 crofelemer 概念验证数据可以支持欧洲患者在 2023 年中期之前尽早获得用于 CDD 和 SBS 的 crofelemer , 以及预计用于 CDD 和 SBS 的 crofelemer 概念验证研究的研究者将在 2022 年 12 月在迪拜举行的全球 GI 会议上展示该研究的初步结果。在某些情况下，您可以识别前瞻性陈述用诸如“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“目标”、“预期”、“可以”等术语， “打算”、“打算”、“目标”、“计划”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”或“ “继续”或这些条款或其他类似表达的否定。发布只是预测。捷豹的这些前瞻性陈述主要基于其当前对未来事件的预期和预测。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并受到许多风险、不确定性和假设的影响，其中一些无法预测或量化，其中一些超出 Jaguar 的控制范围。除非有适用法律，Jaguar 不打算公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化情况或其他原因。

联系方式：

Peter HodgeJaguar Health, Inc.phodge@jaguar.healthJaguar -JAGX

来源：Jaguar Health, Inc.

在 accesswire.com 上查看源代码版本：https://www.accesswire.com/720583/European-Medicines-Agency-Grants-Orphan-Drug-Designation-for-Crofelemer-for-Microvillus -包含-疾病-MVID-a-Second-Rare-Disease-Indication