周三，食品和药物管理局咨询委员会建议将 Makena 药物从市场上撤下，此前多年的研究表明，这种快速追踪的药物未能预防早产。

Makena 已经使用了 11 年，专家组的投票被广泛视为对该机构“加速批准”计划的考验，该计划在 30 年内加快了近 300 种有前景的药物上市。该计划因让许多药物继续使用而受到批评，因为后续研究会拖延以确定它们是否有效。该计划因去年获得阿尔茨海默氏症药物 Aduhelm 的批准而引起了相当大的关注，这是一种昂贵的药物，许多专家认为该药物未经证实。

这是该机构十多年来第一次出现，该机构通常遵循其专家小组的建议，似乎准备迫使制药商停止销售快速通道产品。

将 Makena 从市场上撤出的举动——唯一被批准用于预防早产的药物——与情感诉求以及种族和健康差异问题有关。黑人女性早产的风险要高得多，这一点是该药物的制造商 Covis Pharma 一直在努力向 FDA 提出的

根据疾病控制和预防中心的说法，早产定义为在怀孕 37 周之前出生，2020 年每 10 个美国婴儿中就有一个受到影响。但该机构注意到种族和民族差异：同年，非裔美国女性的早产率（14.4%）比 50% 高约 50%。白人或西班牙裔妇女的早产率（分别为 9.1% 和 9.8%）。

如果该机构遵循专家组的建议并下令将该药物从市场上撤下，那么早产并面临第二次早产的患者将不会获得批准的治疗（尽管 Covis 可以继续对该药物进行研究）。

来自纽约州怀特普莱恩斯的专家组患者代表安妮埃利斯说，这种情况是毁灭性的，她建议周三撤除这种药物。

她对委员会说：“2022 年在美利坚合众国什么都没有，这真是令人痛苦。” “存在的不平等和新生儿发病率——对母亲来说，这在很多层面上都是痛苦的。”

周三，咨询委员会对三项单独的投票进行了权衡。所有 15 名投票小组成员一致认为，该药物漫长的上市后试验并未显示出对婴儿的益处。 13 人还同意，该药物并未被证明可有效降低已经有过一次早产的妇女的早产风险。十四人同意该药物应退出市场。

南佛罗里达大学的产科医生兼行政人员 Anjali Kaimal 博士在投票支持取消该药物后承认，告诉患者没有针对严重疾病的治疗方法是“可怕的”。但“需要进行额外的研究，”她说。 “我想相信早产有解决方案。”

Makena 在 2011 年获得有条件批准，因为它似乎可以帮助母亲将婴儿带入足月——这一因素被认为可以减少婴儿死亡和残疾。该公司表示，在过去十年中，有 350,000 名美国女性服用了它。经过多年的跟踪研究，该药物未能使新生儿受益超过安慰剂。

通常，制药商在这样的失败后悄悄地撤回药物。然而，私募股权公司 Apollo Global Management 拥有的 Covis Pharma 呼吁该机构允许其将药物保留在市场上，以供一小群高风险女性使用，同时承诺停止推广该药物并再进行一次学习。

Covis 首席创新官 Raghav Chari 在周二的公司介绍中表示：“完全停用该产品将损害早产风险最高的患者。” “我们正在提出一种最适合女性及其婴儿的前进方式。”

他还警告说，即使 FDA 撤回了这种药物，它可能仍然可以从有无菌和污染问题记录的专业复合药房获得。

投票后，Covis 首席法律顾问 Francesco Tallarico 表示，公司将向该机构提交更多信息。他说，现在说公司是否会对该药物进行进一步研究还为时过早。

“我们对今天的结果感到失望，”塔拉里科先生说。 “我们的目的是为患者做最好的事情。”

在本周为期三天的听证会上，该机构官员与 Covis 对峙，理由是他们从希望转变为失望，认为这种药物可以帮助有死亡风险或终身健康问题的婴儿。

“我们曾经认为 Makena 可能是解决这个问题的一部分，”该机构药物部门主任 Patrizia Cavazzoni 博士说。 “不幸的是，我们不再这样做了。”

在为听证会准备的摘要中，FDA 表示未能撤回该药物“将损害”有早产风险的患者“并将破坏加速批准的途径。”该机构还指出，该药物存在血栓、抑郁和过敏反应的风险。

FDA 首席科学家 Namandjé Bumpus 博士和该机构专员 Robert Califf 博士将在大约 90 天内发布最终决定。

在作证支持科维斯上诉的人中有华盛顿希尔博士，他是佛罗里达州的一名黑人母胎专家。投票结束后，希尔博士表示，他曾希望得到不同的结果，但看到了一个积极的结果：小组成员都赞同高危“黑人、棕色和易受伤害”患者获得有效治疗的令人难以置信的需求。

“我们需要公司这样做，”希尔博士说。 “公司可能不愿意再走这条路。他们可能不会。”

希尔博士说，由于没有获得批准的治疗方法，医生只对早产妇女的亚组进行治疗。他说他们也可以规定卧床休息，尽管几乎没有证据表明它有效。

全国有色人种协进会也在听证会之前发表了一封信，敦促顾问听取其他倡导团体的意见，这些团体表示，撤回该药物可能“加深美国现有的母婴健康不平等”

。听证会被广泛与 2011 年的另一次听证会相比，当时顾问考虑是否将药物阿瓦斯汀保留在市场上以治疗乳腺癌。它也在加速途径下获得批准，后续研究表明该药物存在风险，但几乎没有益处。尽管如此，服用该药物并在癌症中幸存下来的女性仍然充满了听证室，当她们向该机构提出将其保留在市场上的情感请求时，响起了掌声。

那次听证会引起了如此大的争议，以至于投票决定撤药的咨询委员会成员被保安人员从听证会中带走，进入等候的黑色轿车车队。当时的机构专员玛格丽特·汉堡博士最终决定取消该药物对该用途的批准。

周一开始的 Makena 虚拟听证会缺乏现场活动的力量，少数女性要求该机构通过电话会议进一步研究该药物。

FDA 宣布打算在 2020 年将 Makena 从市场上撤下，理由是对 1,700 多名女性的研究失败。当时拥有该药物的公司 AMAG Pharmaceuticals 对该决定提出上诉，并就周三结束的听证会细节展开了多年的争论。

延迟对这家制药商来说是有利可图的：最近的一份政府监管机构报告估计，覆盖美国约 40% 出生费用的医疗补助计划支付了近 7 亿美元购买 Makena 课程，因为评估其收益的研究将于2018 年，卫生与公众服务部监察长的报告发现，政府付款人总共花费了 180 亿美元购买基于有希望的研究结果而获得批准的药物——但在他们应该证明的日期之后仍然留在市场上一个好处。

加速批准途径旨在加快针对致命疾病和没有其他可用疗法的药物上市。自该计划于 1992 年启动以来，该机构已撤销对 35 种特定用途药物的批准。大多数这些决定都是从去年开始发生的，因为对 Aduhelm 批准的批评和其他药物在没有证据证明有益的情况下萎靡不振。

FDA 今年宣布了“项目确认”，该项目专注于评估快速跟踪的抗癌药物。

研究该计划的哈佛医生 Aaron Kesselheim 博士说，对 Makena 的决定性咨询投票强调了为什么国会应该继续给予 FDA 更多权力，以加快后续研究并在药物出现短缺时从市场上撤出。 .

维护对该计划的信任“需要在这种最初希望落空的情况下迅速采取行动”。