SynaptixBio 与儿童医院合作开发首个脑白质营养不良治疗

新闻稿

生物技术公司 SynaptixBio 已与费城儿童医院（也称为 CHOP）签订许可协议，开发治疗 TUBB4a 脑白质营养不良（一种罕见且致命的神经退行性疾病）的治疗方法。

该许可包括全球专利权，使这家总部位于英国的公司能够在未来几年将 CHOP 的研究推进到临床试验。

“这项具有里程碑意义的协议将使 SynaptixBio 能够开发和商业化 CHOP 与治疗 TUBB4A 白质营养不良相关的专利和研究，”SynaptixBio 联合创始人兼首席执行官 Dan Williams 博士在公司新闻稿中表示。 “我们很高兴能与 CHOP 合作开展这个极其重要的项目，该项目旨在加速世界上首个治疗该疾病的药物的研发。”

2015 年，CHOP 脑白质营养不良中心的主治医师兼项目主任 Adeline Vanderver 医学博士确定了神经退行性疾病，该疾病占 30 种称为脑白质营养不良的罕见神经退行性疾病的 9%。

白细胞营养不良影响 7,663 名新生儿中的一名（Bonkowsky 等人）。 2021 年，全球约有 1.4 亿儿童出生，这意味着超过 18,000 名儿童可能患有脑白质营养不良，近 1,650 名儿童可能患有 TUBB4a。

由于基因本身的突变，TUBB4a 会破坏神经周围的髓鞘。这导致大脑中神经细胞之间的信号中断。严重时会导致运动技能受损，例如行走、坐起和吞咽。

患者还可能出现癫痫发作、肌肉收缩、听力和语言障碍以及无法控制的肢体运动。这种情况通常会导致发生突变的人过早死亡。

CHOP 已将反义寡核苷酸 (ASO) 确定为该疾病的潜在治疗方法。据该新闻稿称，ASO 以前曾用于治疗杜氏肌营养不良症和脊髓性肌萎缩症。

“ASO 提供了稳定、改善生活质量和延长患有这种疾病的儿童预期寿命的潜力，”范德弗在新闻稿中说。 “成功预防白细胞营养不良的进展将是革命性的、拯救生命和丰富生命的。”

该公司表示，其目标是在 2024 年启动临床试验。

参考文献：

Bonkowsky JL 等。神经病学。 2010;doi:10.1212/WNL.0b013e3181eee46b。

TUBB4A 相关的脑白质营养不良。 https://www.openaccessgovernment.org/leukodystrophy/124977/。 2021 年 11 月 26 日发布；于

2022 年 9 月 6 日访问。

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