小儿癌症治疗仅在一生中就取得了巨大进步。小儿白血病的五年存活率在 1975 年仅为 33%,在 2005 年为 59%。如今,这一数字为 90%。但对于其他类型的肿瘤,如脑癌和中枢神经中枢癌,进展停滞不前。脑肿瘤是儿童患者中第二常见的疾病,也是导致疾病死亡的首要原因。
为了提高这些滞后的生存率,UT Southwestern 正在与全国其他医疗中心合作,将先进的测序应用于儿科脑肿瘤。这个想法是扩大对患有脑和中枢神经系统肿瘤的年轻人的生物标志物测试,以提高诊断率并让更多患者参与临床试验。该计划是美国国家癌症研究所的新分子表征计划,是癌症登月儿童癌症计划的一部分。
UTSW 是 200 个中心之一,将分享他们的发现并在研究和测序方面进行合作。通过识别肿瘤中的 DNA 变化,研究人员可以了解是什么推动了它的生长。
“在过去的 5 到 10 年里,像我们这样的大多数大型机构都进行了这种测序,但只是针对一小部分儿科癌症。测序可能很昂贵,”在 UT Southwestern 领导该计划的儿科副教授 Laura Klesse 博士说。 “这更像是一项全国性的努力,让所有患有这些高风险诊断的孩子都获得相同的、广泛的分析,以更好地了解这些肿瘤并获得更有针对性的治疗。”
大多数小儿脑瘤不是由不良习惯引起的。随着细胞在儿童体内生长,它们会重复它们的 DNA,但有时会犯错误,并且生长途径无法关闭,从而形成肿瘤。此外,在不对肿瘤 DNA 进行测序的情况下区分良性和侵袭性脑肿瘤可能具有挑战性。 “测序有助于我们做出比在显微镜下观察更准确的诊断,”Klesse 说。
对肿瘤进行测序还可以让临床医生将他们的患者与临床试验联系起来。更多地了解他们的个体肿瘤将使患者能够接受针对其特定需求的治疗。 “如果我有一个患者的肿瘤发生了变化,并且我知道即将进行一项新的临床试验,现在我有了那个测序,我肯定会知道这种变化,所以我认为从这个角度来看这是有帮助的,” Klesse 说,他每年会看到大约 50 名患有脑瘤的新儿童。 “患者很难跟踪所有可能开放的新试验,但与他们的肿瘤学家的结合会有所帮助。”
虽然 UTSW 多年来一直在内部对肿瘤 DNA 进行测序,但该计划希望利用更多数据在脑和中枢神经系统肿瘤方面取得进展。 “全国范围内的合作有望使我们前进得更快,”克莱斯说。
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作者
Will Maddox