一项新的研究表明，患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的儿童从 Spinraza (nusinersen) 转换为 Evrysdi (risdiplam)，通常对这种转换持乐观态度，他们的照顾者也是如此。

报告“儿童和护理人员如何看待从 nusinersen 到 risdiplam 治疗脊髓性肌萎缩症的变化”，发表在儿科学报上。

Spinraza 是第一个被广泛批准的 SMA 疗法。它通过促进 SMN 蛋白的产生起作用，该蛋白的缺乏会导致疾病，并且每四个月通过注射到脊髓中进行给药。

临床试验表明它可以减缓 SMA 的进展，但它逆转已经发生的损伤的能力有限。

与不治疗 1 型 SMA 相比，使用 Evrysdi 的结果更好

意大利帕多瓦儿科姑息治疗中心的科学家观察到，当 Spiraza 首次获得批准时，人们对它的高期望很难管理，并导致“失望、沮丧”并停止治疗”为患者及其家属。

Evrysdi 是一种较新的治疗方法，今年在意大利上市。 Spiraza 被注射到脊柱中，而 Evrysdi 是一种每日一次的口服疗法。这两种药物的作用机制非常相似，与 Spiraza 一样，Evrysdi 已被证明可以减缓 SMA 的进展。

在这项研究中，研究人员报告了对 9 名从 Spiraza 转为 Evrysdi 的 SMA 儿童的调查结果。患者年龄从 9 岁到 16 岁不等，三分之二是女孩，大多数是 2 型或 3 型。6 人接受无创通气，3 人使用饲管。

大多数儿童（9 人中的 6 人）被认为对 Spiraza 临床无反应，并且大多数儿童的健康状况使给药变得复杂（例如，脊柱侧弯）。

五人对使用 Spiraza 提高的技能或表现感到满意，包括运动功能的改善。两个人对实现总体幸福感、保持功能和力量感到满意。

大多数人（九人中的七人）预计改用 Evrysdi 会改善他们的临床状况和生活质量。六名儿童对这种转变表达了最低限度的担忧，尽管其他人表示他们担心改变他们的日常生活，减少医院就诊次数，以及这种转变可能无效的可能性。

“对改变疗法的态度主要是积极的，”研究人员写道。

还对儿童的照顾者和其他六名未包括在本研究中的 SMA 儿童的照顾者进行了调查。虽然大多数孩子说 Spiraza 治疗没有压力，但大多数看护人报告说对使用它感到压力。

除了两名看护人外，其他人都表示，他们希望改用 Evrysdi 会提高孩子的生活质量。虽然大多数人对这种转变几乎没有表示担忧，但有些人表示他们担心它的有效性和更少的医院就诊频率。

研究人员写道：“患者和父母最担心的是没有看到任何改善、他们的日常生活发生变化和医院就诊次数减少，”并指出临床医生应该在过渡期间向 Evrysdi 提供“额外的家庭监测和 [支持] 家庭”。

患者和护理人员都表示，帮助维持呼吸、吞咽和说话能力的治疗很重要。孩子们的重点是治疗如何帮助他们在日常生活中更加自主。

研究人员指出，大多数照顾者都表示希望他们的孩子能够走路，即使他们知道这是不可能的。

“值得注意的是，孩子们没有提到这种期望。他们主要想要增加自主权和功能能力，”科学家们写道。 “我们的研究结果强调了患者如何认为自主性的最小改善是很好的结果。该中心的干预计划应始终专注于对孩子的身体、思想和精神的积极全面照顾，并让家人参与进来。”

Spiraza 由 Biogen 出售，而 Evrysdi 由 Roche 通过其子公司 Genentech 出售。两家公司都没有参与这项研究。