根据最近的一项分析，最近美国囊性纤维化 (CF) 成人和儿童肺移植率总体下降对非白人患者的影响较小。

数据显示，虽然过去几年所有 CF 患者的移植率都有所下降，但白人患者的下降幅度要大于非白人患者。

研究人员指出，这些发现可能与最近出现的高效 CFTR 调节剂疗法 Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）有关，白人患者由于其潜在的遗传疾病原因更有可能符合条件。

这项名为“改变囊性纤维化肺移植的种族和民族差异”的研究作为简短的通讯发表在儿科移植杂志上。

研究发现，肺移植后患有更大贫血风险的 CF 患者

随着用于治疗 CF 的新 CFTR 调节剂的出现，很大一部分患者可以获得高效疗法。

特别是，Vertex Pharmaceuticals 的三联疗法 Trikafta 为在 CFTR 基因中至少有一个 F508del 突变拷贝的患者提供了一种治疗选择——这是最常见的导致 CF 的突变，影响了大约 90% 的患者。在美国，它还被批准用于某些其他突变，这些突变已在实验室研究中显示对药物有反应。

由于使用 Trikafta 和其他 CFTR 调节剂可以保留肺功能，与这些治疗可用之前的几年相比，患者现在的死亡风险可能更低，需要更少的肺移植。

为此，多项研究表明，近年来 CF 患者的肺移植数量明显减少。但这些研究都没有解决这些移植率是否存在种族或民族差异。

UNOS 注册

为了解决这个问题，辛辛那提的研究人员使用来自器官共享联合网络 (UNOS) 注册的数据检查了美国 CF 患者的移植趋势。

该团队从 1987 年 10 月至 2021 年 12 月期间在美国接受肺移植的 CF 儿童和成人的数据中提取了数据，并将白人患者的移植率与非白人患者的移植率进行了比较，包括黑人、西班牙裔拉丁裔、亚洲裔、美洲印第安人、原住民和太平洋岛民人口。

总体而言，在 Trikafta 2019 年获得美国批准后的第一年，2020 年和 2021 年观察到儿童和成人的年度肺移植量显着减少。

从 1990 年到 2019 年，CF 儿童的年平均移植数量为 23.2 例，而 2020 年为 5 例，2021 年为 4 例。与儿童类似，CF 成人的移植率随着时间的推移而下降。具体而言，从 1990 年到 2019 年，年平均移植次数为 144.9 例，而 2020 年为 73 例，2021 年为 45例。

从 1990 年到 2019 年，696 名 CF 儿童接受了肺移植，占接受此类手术的儿科人群的 50.5%。 2019 年之后，CF 儿童占移植手术的 16.4%（55 名儿童中有 9 名）。

从 1990 年到 2019 年，在成人中发生的 39,542 例移植中，有 4,773 例涉及 CF 患者（12.1%）。 2019年后，5004例移植中有118例发生在CF患者身上，占2.4%。

研究人员写道：

“虽然 UNOS 登记处未收集 CFTR 调节剂治疗，但 CF 中 [肺移植] 数量变化的时间表明 [Trikafta] 是一个主要促成因素。”

尽管如此，仍观察到移植率的种族和民族差异。白人儿童的移植率从 1990 年至 2019 年占所有儿科移植的 49.5% 下降到 2019 年之后的 8.3%，相差 41.2%。在非白人儿童中，比率从 33.5% 上升到 22.5%，或相差 11%。

同样，白人 CF 成人的发病率从 13% 下降至 2.6%，而非白人患者为 3.9% 至 1.5%，白人患者的差异为 10.4%，非白人患者的差异为 2.4%。

研究人员指出，白人患者中这些更大的下降可以用 Trikafta 或其他 CFTR 调节剂的资格来解释，非白人患者不太可能有符合条件的突变，特别是 F508del。

研究人员写道：“[Trikafta] 疗法对这一患者群体的影响较小。”

“由于占 CF 人口比例的少数族裔具有更严重的疾病负担和更高的死亡率，因此需要优化 [肺移植] 的转诊和上市实践，直到有替代疗法来治疗他们的慢性肺疾病，”他们补充道。